国产女人香蕉精品视频_国产精品乱人无码伦中文āv一级在线片_AV十八岁在线免费观看_精品成人免费国产_亚洲一区二区三区伊人_两个男生相恋的vlog_香蕉视频下载.apk_日韩一区二区高潮_亚洲日韩欧美内射姐弟_国产亚洲精品A在线观看下载

通過基因治療將病毒載體注射到患者的一只眼睛中，竟可顯著改善LHON患者雙眼視力!

在一項關(guān)鍵性3期臨床試驗中，劍橋大學(xué)、匹茲堡大學(xué)及巴黎視覺研究所聯(lián)合研究小組成功治療了37名LHON患者，78%接受治療的患者雙眼視力得到顯著改善。這種療法有望幫助全球成千上萬的LHON患者恢復(fù)部分視力。

人的眼球是相對封閉的，為什么未經(jīng)治的那只眼睛視力也得到改善?研究者認(rèn)為，這可能是由于病毒載體DNA發(fā)生了眼間轉(zhuǎn)移。

▌LHON：青少年的視力殺手

LHON是線粒體失明的最常見原因，也是導(dǎo)致青少年雙目失明的最常見原因之一?；颊叨嘣?5～30歲發(fā)病，好發(fā)于青少年男性，在短時間內(nèi)雙眼視力急劇下降直至失明。LHON影響一種特殊的視網(wǎng)膜細(xì)胞(視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞)，會導(dǎo)致視神經(jīng)退化，雙眼視力迅速惡化。

從1871年該病被發(fā)現(xiàn)至今，這種致盲性視神經(jīng)病變一直沒有有效的治療方法。只有不到20%的病例視力可得到一定程度的恢復(fù)，很少有人視力達(dá)到0.1以上(視力表上最大的字母)。

這些患者大多數(shù)在MT-ND4基因中攜帶線粒體基因m.11778G>A突變。11778G>A突變與X連鎖基因PRICKLE3突變協(xié)同作用，加重了線粒體能量代謝障礙，從而導(dǎo)致LHON發(fā)生。

匹茲堡大學(xué)眼科學(xué)教授、高級研究員薩赫勒博士說，這些患者在幾周到幾個月里迅速失明。而這項新研究為年輕患者重見光明帶來了很大希望。

▌近八成受試者雙眼視力明顯改善

研究人員將rAAV2/2-ND4(利用安全的腺病毒載體遞送核酸藥物對缺陷基因進(jìn)行修飾)注射到37名患者單只眼睛眼球后部的玻璃體腔內(nèi)，他們的視力已下降6至12個月;他們的另一只眼并未接受注射。這項線粒體靶向的技術(shù)由法國巴黎視覺研究所開發(fā)。

研究人員預(yù)計只有接受基因治療的眼睛視力會有所改善，但結(jié)果出乎意料：在為期2年的隨訪中，78%的受試者雙眼都有所改善。并且在統(tǒng)計時，一些患者仍處于持續(xù)改善階段，原本視力越差獲益越明顯。

通過替換有缺陷的MT-ND4基因，這種新療法將視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞從m.11778G>A突變的破壞性影響中解救出來，保留了視覺功能并改善了患者的預(yù)后。這可能會改變患者的人生。研究人員發(fā)現(xiàn)，經(jīng)治后視力達(dá)到或超過0.1的幾率是不治療的三倍左右，治療對患者生活質(zhì)量和心理健康也產(chǎn)生了積極影響。

研究人員隨后在食蟹猴身上進(jìn)行了一項研究，希望能找到雙眼視力均得到改善的答案。獼猴的視覺系統(tǒng)與人類相似，可以更詳細(xì)地研究基因治療載體的分布和效果。單眼注射rAAV2/2-ND4三個月后，研究人員分析了眼和大腦各部位組織，以檢測和量化病毒載體DNA。

在未治療的眼前節(jié)、視網(wǎng)膜和視神經(jīng)中均檢測到病毒載體DNA。因此，這種意想不到的視覺改善，說明rAAV2/2-ND4可在眼間擴(kuò)散。當(dāng)然，還需要進(jìn)一步研究來證實這一結(jié)論，以及是否還有其他機(jī)制在起作用。

用基因療法挽救視力正成為現(xiàn)實。這種新療法的安全性已得到證明，目前科學(xué)家正在探索最佳的治療窗口。這項技術(shù)還有望用于治療其他線粒體疾病。

好醫(yī)友獲悉，今年9月，F(xiàn)DA授予中國研發(fā)的眼科基因療法NR82“孤兒藥”資格，用于治療ND4突變引起的LHON。該療法早在2011年便已完成全球首例LHON基因治療臨床研究，并曾獲2016年度“基因治療領(lǐng)域全球十大進(jìn)展”、“中國眼科十大新聞”等稱號，值得國內(nèi)LHON患者期待。