国产女人香蕉精品视频_国产精品乱人无码伦中文āv一级在线片_AV十八岁在线免费观看_精品成人免费国产_亚洲一区二区三区伊人_两个男生相恋的vlog_香蕉视频下载.apk_日韩一区二区高潮_亚洲日韩欧美内射姐弟_国产亚洲精品A在线观看下载

“基因療法是目前最熱門的療法。但當(dāng)我們第一次進(jìn)入這一研究領(lǐng)域時(shí)，世上沒有人相信基因療法是有效的。”--基因療法先驅(qū)Jerry Mendell博士

今年5月，售價(jià)1448萬(wàn)元/支的“史上最貴藥物”獲批，基因療法迎來“高光時(shí)刻”。不過，基因療法并非一直都是“天之驕子”?；仡櫰浒l(fā)展歷程，堪稱一條艱難的“逆襲之路”。

基因療法可以說是有史以來最為復(fù)雜和多樣化的療法，這種療法所針對(duì)的靶標(biāo)是人的基因，通過將遺傳物質(zhì)導(dǎo)入細(xì)胞來補(bǔ)償或糾正異?；?。

20世紀(jì)90年代，基因療法開始從概念轉(zhuǎn)化為臨床試驗(yàn)。然而，早期臨床研究中遇到的嚴(yán)重不良反應(yīng)，使得整個(gè)基因療法研究陷入停頓。

今年9月將是杰西·蓋爾辛格(Jesse Gelsinger)逝世20周年，他是一名患有X染色體相關(guān)肝遺傳疾病的年輕人。20年前，他在賓夕法尼亞大學(xué)進(jìn)行的一項(xiàng)基因治療研究中喪生。從此，整個(gè)研究領(lǐng)域都經(jīng)歷了漫長(zhǎng)的深度凍結(jié)。

蓋爾辛格的治療失敗，連同基因療法遭遇的其他挫折，迫使科學(xué)家開始重新審視這一方法，考慮在不同人群中實(shí)施基因療法的可行性。經(jīng)過不斷探索，科學(xué)家們找到了更安全、更有效的基因轉(zhuǎn)移載體，改進(jìn)了基因療法的安全性和基因轉(zhuǎn)移效率。

自2008年起，基因療法領(lǐng)域進(jìn)入了穩(wěn)步發(fā)展階段。其中，神經(jīng)科、眼科、腫瘤和血液科疾病成為基因療法的熱點(diǎn)領(lǐng)域。好醫(yī)友梳理了基因療法領(lǐng)域的重大突破：

◆ 2012年，歐洲批準(zhǔn)了首個(gè)基因療法藥物Glybera，用于治療家族性脂蛋白脂肪酶缺乏癥。藥物的有效成分(即突變基因)被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。

◆ 2017年一系列臨床研究結(jié)果顯示，基因療法在血友病、鐮狀細(xì)胞病、特定的失明、幾種嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)退行性疾病以及骨髓和淋巴結(jié)多發(fā)癌等疾病的治療中，均取得了重大進(jìn)展。

◆ 2017年12月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)首個(gè)基因療法Luxturna，用于治療遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良，成為首款體內(nèi)給藥治療遺傳病的基因療法。

◆ 2017年，美國(guó)FDA還批準(zhǔn)了2種轟動(dòng)全球的基于工程化T細(xì)胞的CAR-T細(xì)胞療法--Tisagenlecleucel(Kymriah)和Axicabtagene clioleucel(Yescarta)，用于治療難治性急性淋巴性白血病(ALL)和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)。該療法可以理解為利用基因療法進(jìn)行免疫治療。既可歸為基因療法，也可歸為免疫療法。不過，F(xiàn)DA將其納入基因療法的范疇。

2019年，基因療法仍然保持著強(qiáng)勁勢(shì)頭。

◆ 根據(jù)2019年第一季度《全球再生醫(yī)學(xué)季度數(shù)據(jù)報(bào)告》顯示，截至一季度末，共有372項(xiàng)基因療法臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，其中大多數(shù)(217項(xiàng)，58%)是II期研究、其次是I期研究(123項(xiàng)，33%)和III期研究(32項(xiàng)，9%)。這一數(shù)字較2018年底增加了10個(gè)，與2018年一季度同比增長(zhǎng)了17%。

◆ 2019年5月25日，被稱為“史上最貴藥物”的基因療法Zolgensma獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者。這是全球首款治療SMA的基因療法，理論上一次給藥可實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期甚至終生有效，是從根本上治療該病的一次性治療方案。

◆ 2019年6月4日，基因療法藥物L(fēng)entiGlobin(商品名：Zynteglo)獲歐盟批準(zhǔn)，用于治療12歲及以上的非β0 /β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血(TDT)患者，他們需要定期輸血來治療疾病并且沒有匹配的干細(xì)胞移植供體。這是全球首個(gè)獲批的TDT基因療法，根據(jù)歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)(EHA)大會(huì)上的最新消息，該基因療法可使特定基因型TDT患者免于輸血長(zhǎng)達(dá)3.8年。

基因治療作為新興的醫(yī)學(xué)技術(shù)，是在遺傳物質(zhì)層面進(jìn)行的治療，堪稱“活的”藥物。它已超過抗體類藥物，成為目前第二大在研藥物類別，僅次于傳統(tǒng)的新化學(xué)實(shí)體藥(NCEs)。然而，這些顛覆性療法的價(jià)格也令人咋舌，大家可以隨意感受一下：

◆ 基因療法Zolgensma定價(jià)212.5萬(wàn)美元(約合人民幣1448萬(wàn)元);

◆ 基因療法Zynteglo定價(jià)177萬(wàn)美元(157.5萬(wàn)歐元，約合人民幣1218萬(wàn)元);

◆ 基因療法Luxturna定價(jià)85萬(wàn)美元(約合人民幣585萬(wàn)元)。

高昂的前期研發(fā)成本、復(fù)雜的生產(chǎn)工藝、高度專業(yè)化的標(biāo)準(zhǔn)等因素，使基因療法成本居高難下。驚人的費(fèi)用遠(yuǎn)超出了絕大多數(shù)家庭的支付能力。因此，如何降低成本以及如何建立和完善基因療法的支付體系，也是未來躲不開的重要問題。

我們期待基因療法在步入“黃金時(shí)代”的同時(shí)，也能自降身價(jià)，惠及更多患者。

想了解更多基因療法相關(guān)信息，歡迎后臺(tái)留言或致電好醫(yī)友咨詢(400-060-9693)。